شیوع بیماری دیابت نوع ۲ (T2D) و چاقی در جهان درحال افزایش است

در حال حاضر درمان های در دسترس برای تمام جمعیت بیماران ناهمگون چاق دیابت نوع ۲ مناسب نیست، از این رو درمان های جدید مورد نیاز است. فاکتور رشد فیبروبلاست ۲۱ (FGF21) یکی از عوامل درمانی امیدوارکننده برای چاقی T2D در نظر گرفته شده است. هر چند که (FGF21) خواص ضعیف فارماکوکینتیک دارد لیکن ژن درمانی را برای پایدار نگه داشتن سطح این پروتئین در بدن قابل ملاحظه می کند. در اینجا ویروس آدنو (AAV) برای کبد، بافت چربی یا عضله اسکلتی مهندسی ژنتیکی شده برای ترشح (FGF21) مورد استفاده قرار گرفت.

درمان حیوانات تحت رژیم پرچرب طولانی مدت یا موش هایی با جهش ژنی (ob/ob mice) کاهش قابل ملاحظه ی وزن، بافت چربی متورم و ملتهب، استئاتوز کبدی، التهاب و گرفتگی بافت ها و مقاومت در برابر انسولین بیش از یک سال شده است. به رغم افزایش سرم (FGF21) این روش درمان بدون عوارض جانبی به موفقیت رسید. تولید بیش از حد (FGF21) در حیوانات سالم یا رژیم استاندارد از افزایش وزن و مقاومت انسولین مرتبط با پیری جلوگیری کرد.
این مطالعه تاکید بر توانایی معالجه با ژن (FGF21) برای درمان چاقی، مقاومت به انسولین و بیمار T2D دارد.